Beaucoup de questions restent sans réponse. Les dirigeants ont-ils minimisé, ces dix derniers mois, dans leurs échanges avec les investisseurs, le problème que la stabilité du produit faisait peser dans les discussions avec les agences ? (Crédits photo : Adobe Stock)
Si le titre du communiqué était plutôt délicat, évoquant une «mise à jour règlementaire», les investisseurs ont réagi brutalement, envoyant le cours de bourse au tapis. La FDA recommande à Pharnext de conduire une nouvelle étude clinique de phase III pour son produit phare Pleodrug PXT3003 (Syngility en Europe), développé dans la maladie de Charcot Marie Tooth de type 1A (CMT1A).
Un coup dur pour la biotech parisienne qui comptait déposer sa demande de mise sur le marché, des deux côtés de l'Atlantique, d'ici la fin de l'année et misait sur un feu vert commercial dès 2020. La position de l'agence sanitaire américaine s'explique par les problèmes de stabilité de la formulation du candidat-médicament rencontrés lors des essais cliniques. Rappelons qu'en phase III, dans un essai comptant 323 patients, le produit n'avait démontré son efficacité contre placebo, qu'à la plus haute des deux doses testées et que la cohorte de patients ayant reçu cette dose a dûe etre réduite à seulement 55 sujets, en raison de problèmes de stabilité.
S'il ne parait donc pas aberrant a posterio que la FDA ait tiqué... il est surprenant qu'elle ait mis autant de temps à lever le drapeau jaune. Car dès 2017, Pharnext avait signalé ce problème et amendé le protocole de son essai. La cohorte avait été réduite et les patients soustraits s'étaient vu administrer une double dose faible, équivalente. En octobre 2018, lors de la publication des premières données de phase III, la biotech signalait encore le problème mais présentait des résultats, obtenus sur la cohorte, valides et «cohérents dans divers modèles scientifiques».
Valorisation instable
Beaucoup de questions restent sans réponse. Les dirigeants ont-ils minimisé, ces dix derniers mois, dans leurs échanges avec les investisseurs, le problème que la stabilité du produit faisait peser dans les discussions avec les agences ? Ou, plus simplement, les retraitements statistiques, après amendement du protocole, ont-ils été assez rigoureux ? Ou encore, la FDA, peut-être perturbée durant cette période, par le shut-down ou ces changements de direction, a-t-elle brusquement changé son analyse, sept mois après avoir accordé à PXT3003 le statut fast-track.
Enfin, l'agence exigera-t-elle un complément d'étude ou une nouvelle phase 3 complète (avec une seule dose bien-sûr) ? Des réponses dépendront le temps et l'argent que Pharnext devra trouver pour poursuivre l'aventure... Et sa valorisation boursière de la société. « Compte tenu d'un risque clinique faible, vu les données déjà obtenues, et la non-toxicité observée jusque-là, la société pourrait même saisir l'opportunité pour tester, dans un nouvel essai, de doses plus élevées » suggère même un analyste optimiste.
Mais les dirigeants vont d'abord devoir faire preuve de force de conviction et sans doute d'imagination pour limiter la casse, rouvrir des perspectives à leur produit phare, et atténuer la dilution qui accompagnera inévitablement la suite du développement, que celui-ci passe par un partenariat industriel ou une levée de fonds.
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